Kusajili – Centralise les essais cliniques mondiaux

Etude 63935937MDS3001 : étude de phase 3 visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’imételstat dans une 1ère partie, et son efficacité comparée à un placebo dans une 2ème partie chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD), de risque IPSS faible ou intermédiaire-1 en rechute ou réfractaire à un traitement par agent stimulant de l’érythropoïèse (ASE). Les syndromes myélodysplasiques (SMD) forment un ensemble de maladies caractérisées par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse. Les cellules sanguines immatures ne fonctionnent pas correctement et s’accumulent dans la moelle osseuse et le sang. Dans ces SMD, une enzyme, la télomérase, est hautement activée et entraine une prolifération des cellules anormales continue et incontrôlée. L’imételstat est un inhibiteur de télomérase et pourrait apporter un bénéfice clinique aux patients ayant un SMD. Une étude clinique a montré que le traitement par imételstat a abouti à une indépendance vis-à-vis de la transfusion sanguine. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’imételstat et de la comparer à un placebo chez des patients ayant un SMD de faible risque ou intermédiaire, en rechute ou réfractaire à un traitement par agent stimulant l’érythropoïèse (ASE). Lors de la partie 1, l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’imételstat seront évaluées. Les patients recevront de l’imételstat par voie intraveineuse (IV) en 2h toutes les 4 semaines. Lors de la partie 2, l’efficacité de l’imételstat sera comparée à celle d’un placebo. Les patients seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes : - Les patients du groupe expérimental recevront de l’imételstat par voie IV toutes les 4 semaines. - Les patients du groupe contrôle recevront un placebo par voie IV toutes les 4 semaines. Pour chaque partie, le traitement sera poursuivi jusqu’à progression de la maladie, survenue d’une intolérance ou absence de réponse : si après 6 mois de traitement, le patient n’a pas atteint une amélioration hématologique ou une indépendance vis-à-vis des transfusions pendant au moins 8 semaines, une poursuite du traitement devra être discutée avec le promoteur. Pour chaque partie, des prélèvements sanguins seront effectués le 1er jour de chaque cure (avant et/ou après la perfusion en fonction de la cure). Un électrocardiogramme sera réalisé dans le mois précédant l’entrée dans l’étude et le 1er jour de la 2ème cure. Une ponction de moelle osseuse sera pratiquée toutes les 24 semaines après le 1er jour de la 1ère cure jusqu’à suspicion d’une progression de la maladie, et au moment où une amélioration hématologique, une réponse complète ou partielle sera suspectée. Une biopsie sera réalisée une fois par an et lorsqu’une progression de maladie sera suspectée. Les patients auront une visite dans le mois suivant la fin du traitement puis seront suivis selon les procédures habituelles du centre.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,

Etude DARZALEX : étude de phase 1b-2 randomisée visant à évaluer le daratumumab en association avec l’atézolizumab comparé à l’atézolizumab seul chez des patients ayant un cancer du poumon non à petites cellules avancé ou métastatique et préalablement traités. [essai clos aux inclusions] Le cancer du poumon, 4ème cause de cancer en France, peut prendre deux formes différentes : « à petites cellules » ou « non à petites cellules », ce dernier étant la forme la plus fréquente. Il existe plusieurs stades de cancer en fonction des caractéristiques de la tumeur. Les cellules cancéreuses initialement localisées au poumon peuvent se propager et former des « métastases ». L’immunothérapie est une nouvelle stratégie thérapeutique visant à renforcer le système immunitaire du patient pour qu’il puisse lutter contre les cellules cancéreuses et contribuer à la mort rapide des cellules tumorales. L’atézolizumab est un médicament d’immunothérapie qui a obtenu récemment son autorisation de mise sur le marché (AMM) dans le cancer du poumon non à petites cellules. Le daratumumab, aussi un médicament d’immunothérapie, a montré son efficacité dans d’autres types de cancers en rechute. L’objectif de cette étude est d’évaluer un traitement par daratumumab en association avec de l’atézolizumab comparé à l’atézolizumab seul chez des patients ayant un cancer du poumon non à petites cellules avancé ou métastatique et qui ont déjà été traités. Les patients seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes : - Les patients du 1er groupe recevront de l’atézolizumab toutes les 3 semaines. Les patients ayant une progression de la maladie seront intégrés dans le 2ème groupe. - Les patients du 2ème groupe recevront du daratumumab une fois par semaine pendant 3 cures, puis toutes les 3 semaines pour les cures suivantes et de l’atézolizumab toutes les 3 semaines. Ce traitement sera répété pour des cures de 3 semaines jusqu’à la progression ou intolérance. Des évaluations de tumeurs, prélèvements sanguins et électrocardiogrammes seront effectués durant l’étude. Les patients seront suivis selon les procédures habituelles du centre.

• Pays France,
• Organes Poumon, type non à petites cellules,
• Spécialités Immunothérapie - Vaccinothérapie,

Etude Galahad : étude de phase 2 visant à mesurer l’efficacité et la tolérance du niraparib chez des patients ayant un cancer de la prostate métastatique résistant à la castration et ayant des altérations de la réparation de l’ADN. Le cancer de la prostate est le cancer masculin le plus fréquent. Les cellules cancéreuses peuvent rester localisées à la prostate ou se propager à d’autres parties du corps formant des « métastases ». Il est habituellement traité par différentes hormonothérapies et chimiothérapies. Environ 20% des hommes présentent des cellules cancéreuses particulières qui n’arrivent pas à réparer les attaques contre leur ADN, ce qui est bénéfique pour le patient. Ce mécanisme peut être utilisé dans l’intérêt des patients en employant des médicaments (comme le niraparib) qui vont empêcher encore plus les cellules cancéreuses de réparer leur ADN. Ces médicaments paraissent particulièrement efficaces chez ce type de patients et plutôt bien tolérés. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité du niraparib chez des patients ayant un cancer de la prostate métastatique, résistant à la castration et présentant des anomalies de réparation de l’ADN. Les patients recevront 3 comprimés de niraparib une fois par jour, tous les jours, jusqu’à progression de la maladie ou intolérance. Les patients seront suivis tous les 3 mois après la fin du traitement.

• Pays France,
• Organes Prostate,
• Spécialités Thérapies Ciblées,

Étude 54179060LYM3003 : étude de phase 3 randomisée visant à évaluer la sécurité et l’efficacité de l’ibrutinib chez des enfants et des jeunes adultes ayant un lymphome non hodgkinien à cellules B matures récurrent ou réfractaire. Le lymphome est un cancer du système lymphatique qui conduit à la production anormale de lymphocytes, dans la plupart des cas des lymphocytes B. Ces lymphocytes cancéreux peuvent se diviser plus vite et vivent plus longtemps que les lymphocytes sains. Les cellules du lymphome peuvent être dispersées dans tous les ganglions et les tissus lymphatiques, mais dans 30-40 % des cas le lymphome est localisé au moment du diagnostic. Le traitement se fait souvent par une chimiothérapie et/ou une thérapie ciblée. L’ibrutinib est une thérapie ciblée qui inhibe la stimulation des cellules B malignes responsable de leurs divisions non contrôlées. L’objectif de cette étude est d’évaluer la sécurité et l’efficacité de l’ibrutinib chez des enfants et des jeunes adultes ayant un lymphome non hodgkinien à cellules B matures récurrent ou réfractaire. L’étude se déroulera en 2 parties. Dans la 1ère partie, les patients recevront de l’ibrutinib selon un schéma d’escalade de dose associé à une thérapie de type RICE (rituximab, ifosfamide, carboplatine, étoposide, dexaméthasone) ou de type RVICI (rituximab, vincristine, ifosfamide, carboplatine, idarubicine, dexaméthasone), selon le choix de l’investigateur. En cas de réponse au traitement, les patients recevront ensuite l’ibrutinib PO pour 3 cures ou jusqu’à la progression, intolérance au traitement ou jusqu’au début d’un traitement antilymphome ou d’un régime de conditionnement pour une greffe de cellules souches. Dans la 2ème partie, les patients seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes. Les patients du 1er groupe recevront de l’ibrutinib associé à une thérapie de type RICE ou RVICI pour 3 cures, ou jusqu’à la progression ou intolérance au traitement. Les patients du 2ème groupe recevront la thérapie de tyoe RICE ou RVICI seule pour 3 cures, ou jusqu’à la progression ou intolérance au traitement. En cas de réponse au traitement, les patients recevront l’ibrutinib pour 3 cures. Les patients seront suivis pendant un maximum de 4,2 ans.

• Pays France,
• Organes Lymphomes non hodgkinien,
• Spécialités Pédiatrie, Chimiothérapie, Thérapies Ciblées,

Etude 63935937MDS3001 : étude de phase 3 visant à évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’imételstat dans une 1ère partie, et son efficacité comparée à un placebo dans une 2ème partie chez des patients ayant un syndrome myélodysplasique (SMD), de risque IPSS faible ou intermédiaire-1 en rechute ou réfractaire à un traitement par agent stimulant de l’érythropoïèse (ASE). [essai clos aux inclusions] Les syndromes myélodysplasiques (SMD) forment un ensemble de maladies caractérisées par la production insuffisante de cellules sanguines matures saines par la moelle osseuse. Les cellules sanguines immatures ne fonctionnent pas correctement et s’accumulent dans la moelle osseuse et le sang. Dans ces SMD, une enzyme, la télomérase, est hautement activée et entraine une prolifération des cellules anormales continue et incontrôlée. L’imételstat est un inhibiteur de télomérase et pourrait apporter un bénéfice clinique aux patients ayant un SMD. Une étude clinique a montré que le traitement par imételstat a abouti à une indépendance vis-à-vis de la transfusion sanguine. L’objectif de cette étude est d’évaluer l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’imételstat et de la comparer à un placebo chez des patients ayant un SMD de faible risque ou intermédiaire, en rechute ou réfractaire à un traitement par agent stimulant l’érythropoïèse (ASE). Lors de la partie 1, l’efficacité et la sécurité d’emploi de l’imételstat seront évaluées. Les patients recevront de l’imételstat par voie intraveineuse (IV) en 2h toutes les 4 semaines. Lors de la partie 2, l’efficacité de l’imételstat sera comparée à celle d’un placebo. Les patients seront répartis de façon aléatoire en 2 groupes : - Les patients du groupe expérimental recevront de l’imételstat par voie IV toutes les 4 semaines. - Les patients du groupe contrôle recevront un placebo par voie IV toutes les 4 semaines. Pour chaque partie, le traitement sera poursuivi jusqu’à progression de la maladie, survenue d’une intolérance ou absence de réponse : si après 6 mois de traitement, le patient n’a pas atteint une amélioration hématologique ou une indépendance vis-à-vis des transfusions pendant au moins 8 semaines, une poursuite du traitement devra être discutée avec le promoteur. Pour chaque partie, des prélèvements sanguins seront effectués le 1er jour de chaque cure (avant et/ou après la perfusion en fonction de la cure). Un électrocardiogramme sera réalisé dans le mois précédant l’entrée dans l’étude et le 1er jour de la 2ème cure. Une ponction de moelle osseuse sera pratiquée toutes les 24 semaines après le 1er jour de la 1ère cure jusqu’à suspicion d’une progression de la maladie, et au moment où une amélioration hématologique, une réponse complète ou partielle sera suspectée. Une biopsie sera réalisée une fois par an et lorsqu’une progression de maladie sera suspectée. Les patients auront une visite dans le mois suivant la fin du traitement puis seront suivis selon les procédures habituelles du centre.

• Pays France,
• Organes Syndromes myélodysplasiques (SMD),
• Spécialités Chimiothérapie,